医疗价值和技术价值的存在催生了罕见病产业的商业价值

日前，第十届中国罕见病高峰论坛在杭州举行会上，波士顿咨询董事总经理，全球合伙人胡启聪博士基于《中国罕见病产业报告》，分析了罕见病行业的价值，落地挑战和发展趋势

胡启聪指出，目前世界上已知的7000多种罕见病中，只有不到5%有有效的治疗方法，列入我国第一批罕见病的121种疾病中，只有60%左右有药可治这意味着罕见病行业具有医疗价值和巨大的临床需求

可是，罕见病药物的临床成功率并不低《报告》显示，从临床I期到获批，罕见病临床成功率为17%，是所有疾病8%临床成功率的两倍临床II期到上市的时间和FDA平均批准时间分别在5年和11个月内，而非孤儿药的相应数据分别在6—8年和16.6个月内

这一结果可能得益于各国政府对罕见病提供的有利审批条件，但也隐含着罕见病的技术价值胡启聪建议，从历史的角度来看，很多重要机制和重产品的研发都是从罕见病开始，逐渐延伸到患者数量较多的常见病以基因治疗为例，一开始用于眼科罕见病，后来扩展到肿瘤等领域，发挥了更大的价值

医疗价值和技术价值的存在催生了罕见病产业的商业价值003010显示，2015年全球孤儿药市场规模有望达到1100亿美元，2030年这一数值将上升至1940亿美元，从中国市场来看，罕见病行业仍在上升，预计到2030年将达到600亿元至900亿元，约占全球市场份额的5%至7%

但胡启聪也指出，目前我国罕见病行业面临患者少，治疗周期短，诊疗能力弱，患者覆盖成本高，保障水平低，罕见病药品支付难等诸多问题政府机构，企业，患者组织，医院和医生都是推动诊疗的重要力量其中，医保支付是政府支持的重要方面，但仍有很大提升空间

与发达国家相比，我国罕见病医保支付比例不高，只有20%以上胡启聪表示，罕见病药物对医保基金支出的影响是可控的按照国内外标准，每年约200—400亿元的国家医保预算可以解决国内罕见病药物问题考虑到我国医保基金的增速比较大，未来罕见病的医保支付可能会大幅增加，考虑到未来罕见病医保支付比例不断提高，罕见病行业的发展可能会有更大的突破

2019年，中国人均GDP突破1万美元，进入‘中等收入国家’行列历史上，美国，俄罗斯，韩国等国家都在这个节点上解决了高值药问题胡启聪表示，我国罕见病付费已经到了一个转折点当前，本土企业崛起，产品创新升级，商业模式升级是中国罕见病产业的三大趋势未来这个行业的发展需要政策鼓励，资金加持，人才建设三大要素的助力